美国科学家首次在国内利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者

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近日，来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者，截至目前为止，接受治疗的3名患者似乎是安全的，目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。

临床医生利用来自患者机体的免疫细胞，对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症，同时给患者带来的副作用较小；这种基于CRISPR技术的疗法能有效剔除患者机体的三个基因，这些基因能够阻挡患者机体的免疫细胞攻击癌细胞；来自宾夕法尼亚大学的研究者Edward Stadtmauer表示，这是迄今为止我们尝试过的最复杂的基因和细胞工程技术操作，如今研究证据表明，我们能够安全地对患者机体的免疫细胞进行基因编辑。


研究者表示，2-3个月后，一名患者的病情继续出现了恶化，另外一名患者的病情则相对稳定，由于第三名患者接受治疗的时间较短，研究人员并不清楚其后期的疾病进展状况，研究者计划再对15名患者进行治疗，并评估治疗的安全性和疗效；目前针对其它血液癌症的细胞疗法已经取得了很大的成功，其治愈了很多无法治愈的疾病，而基因编辑为改善这些疾病的治疗也提供了一定的希望。基因编辑技术能永久性地改变DNA从而阻断疾病根源，CRISPR是一种能在特异性位点切断DNA的工具，长期以来科学家们一直在实验室使用该工具来治疗其它疾病。


这项研究中，研究人员目的并不在于改变个体机体的DNA，而是试图通过改变患者机体的DNA来给予其强大的抗癌能力（另外一种免疫疗法）。有报道显示，中国科学家已经在癌症患者机体中开展了这样的试验，但这项研究是首次在国外进行这样的研究报道，其如此新颖以至于需要得到美国监管机构花费两年时间才能得到批准。目前这项临床试验的早期结果由美国血液学会公布，具体细节将会12月的年会上进行公布。


参与该项临床试验的三名患者中有两名是多发性骨髓瘤（一种血液癌症）患者，另一名为肉瘤患者，所有患者接受多种标准化疗法均没有效果，并没有更好的治疗选择。研究者将患者的血液提取过滤来取出T细胞，并在实验室中进行改造重新输注回患者体内，研究者旨在对患者进行一次性治疗，这些细胞能够在患者体内重新繁殖并且充当一种活体药物对癌细胞进行攻击。


研究者表示，截至目前为止，这些细胞能够存活且能按照预期的想法进行繁殖，基于CRISPR技术编辑策略或许是一种全新的疗法，目前研究人员并不清楚何时能够在患者体内观察到稳定的抗癌效果，后期他们还会对患者进行长期的跟踪分析，并对其进行更多的检测。

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原始出处：

Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a 1st in the US
The first attempt in the United States to use a gene editing tool called CRISPR against cancer seems safe in the three patients who have had it so far, but it's too soon to know if it will improve survival, doctors reported Wednesday.
The doctors were able to take immune system cells from the patients' blood and alter them genetically to help them recognize and fight cancer, with minimal and manageable side effects.

The treatment deletes three genes that might have been hindering these cells' ability to attack the disease, and adds a new, fourth feature to help them do the job.......

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